PDF《药源快讯》

1 药源快讯 YAO YUAN PHARMA &

BIOTECH WEEKLY www.

yypharm.cn Published by YAO YUAN www.yypharm.cn Volume 1, Issue No.

1 December

2013 本期目录 谈me-too药物开发

2 临床快讯

4 ? 施贵宝-阿斯列康代谢病合作的重要一周

4 ? FDA明天二审施贵宝SGLT抑制剂dapagliflozin,安全问题依旧存在

4 ? MK-8931开始三期临床,制药工业最大乐透奖再售一张彩票

5 ? FDA专家组将评审瘦素类似药物metreleptin用于治疗脂肪萎缩症

5 ? Sofosbuvir―没有悬念的等待:美国FDA批准Sovaldi上市用于治疗丙型肝炎(HCV)

5 企业要闻 ? 赛尔基因(Celgene)以1.77亿美元头款收购OncoMed的6个干细胞候选药

7 ? 强生荣登2013年制药工业 新鲜指数 之首

8 随笔、杂谈 ? 大制药集团和小生物制药公司谁创新能力更强?

9 ? 咸鱼翻身:浅谈Idelalisib以及其它CLL药物的成功开发

9 法规解析 ? 推进标准疗法的抗生素开发2013法案 (ADAPT 2013)能刺激抗生素领域的发展

11 ? 解读美国FDA突破性疗法资格的评选以及进展

12 ? 2014年度美国FDA新药审批日程

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(一)老革命的新问题 在市场经济中,商品的价格是以其为消费者提供的价值为基 础的.任何产品如果期望以高于同类产品的价格出售必须显示比 竞争产品有更高的价值.但是过去在西方市场有一个例外,那就 是药品.历史上药品是个特殊的商品,消费者极少根据性价比来 选择消费何种药品因为药品的价值很难判断.医生的职责原则上 是为病人开最有利于疾病治疗的药物,价格一般不是医生的考虑 因素.药监部门和制药工业则专注于寻找安全有效的药物,至于 是否好于同类药物则由市场来决定.遗憾的是,由于评价药物性 能的复杂性,普通消费者甚至医生离开高度控制的临床实验环境 都很难判断一个药品和其它药物比较的相对性能,因为很多非药 物因素如个人体质,自身康复,性别年龄等均可以影响疾病的治 疗,所以性价比也无从谈起.这个消费模式决定了制药工业的产 品开发口味.如果用一句话概括20世纪新药研发就是 天下文章 是一家,你抄我来你抄他 .James Black和Paul Janssen可 能这个时期最具标志性的两个人物.前者一句被广泛引用的名言 是 寻找新药的最好办法是从一个老药开始 ,后者则宣称新药 的成功主要靠推广.这两个理念可以说是20世纪新药研发的主旋 律. 由于药监部门只关心新药的安全性和有效性而对它们与已有 药物的区分几乎没有要求,过去几十年开发过程相对容易的me- too型药物是支持西方制药工业的主要产品.一个新机理或机理未 知的新药物分子骨架通常会吸引多个厂家参加竞争,而市场也对 me-too药物也十分友好.80年代有人统计一个药物作用机理可容 纳4个同样大小的产品而不会导致这些药物因竞争压力降价.多 数重要靶点都有若干同类药物.如Beta-受体阻断剂有多达20个同 类产品上市,而历史上最成功的药物,立普陀,是第五个上市的 他汀类药物.如此骄人的成绩使me-too药物成为制药工业当仁不 让的中流砥柱. 然而,最近几年各国药监和支付部门在不断攀升的医药开支 压力下对me-too型产品的态度发生了根本性的,在某种程度上不 可逆转的改变.简言之,和已有产品,尤其是专利过期同类产 品,没有显著区分的me-too药物审批将将越来越难以上市,即使 上市也很难通过过去的推广模式获取高额利润.药监资源将向高 价值药品倾斜.当然,如果首创药物有缺陷而跟进药物显著改善 了这些问题依然会有较大价值,尤其是如果能快速跟进.另一个 变化是只改变血液指标而没有证据改变疾病本身的药物也越来越 难以上市.虽然有所谓的快速审批通道(accelerated approval), 但是这种特殊批准通道对血液指标的要求也比以前高很多.这个 要求令me-too药物的开发成本大大增加因为和已有药物比较临床 硬指标比比较血液指标要复杂昂贵.这两个变化对今后新药的研 发方向有着深刻的影响.