PDF《！＂#$ 年%月！& 日》

精确定位并切断 ! # 上的基 因位点!关闭某个基因或引入新的 基因片段!让失去希望的病人重获 治愈的可能 基因编辑 技术!自 问世以来就被誉为#上 帝 的手术刀$% 但是!这个神奇的&

手术刀$居 然也有失手的时候!其脱靶效应一 直是阻碍其应用的关键障碍之一% 近日!由来自南京大学'

厦门大 学和南京工业大学的科研人员!开 发出一种&

基因剪刀$工具的新型载 体!可实现基因编辑可控!在癌症等 重大疾病治疗方面具有广阔的应用 前景% 目前!该成果已在新一期美国 (科学进展)杂志上发表% 转基因大豆油'

抗虫棉花!甚至 是免疫艾滋病的基因编辑婴儿** 虽然争论不休!但在短短数十年时 间里!基因编辑技术作为一个新时 代的产物!还是迅速地跟多数普通 人建立起联系% 但是!说到其中运 用的工具和原理!很多人就不太熟 悉了% 自上世纪 )* 年代揭示遗传密 码的秘密之后!人类对基因的改造 尝试就从未停止过% 用更形象的说 法!基因编辑可以理解为!利用&

基 因剪刀$将! + 链条断开!对目标 ! + 片段进行改造的过程!无论是 增添还是敲除基因!本质上都是从 分子水平改变生物的性状% 目前!科学家们最普遍使用的 &

基因剪刀$是一种名为 $%&

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/ 的外源 ! +! 它的诞生离不 开细菌% 病毒为了自身繁衍利用细 菌的细胞工具为自己的基因复制服务!细菌在与病毒抗争的过程中! 在体内进化出 $%&

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(% 系统! 能够不露声色地将病毒基因从自己的染色体上切除% 科学家们正是 利用了这一特性!开发出了这款尖 端的&

基因剪刀$% 如何把送到细胞中去+这就需要借助到载体的 帮助% 根据基因载体来源!我们可以 把基因载体分成

0 大类!分别是质 粒载体'

噬菌体载体'

病毒载体'

非 病毒载体和微环 ! +%其中病毒载 体是目前最流行的递送方式!截至 1*23 年)月!临床试验中超过 4*5 的基因药物载体为病毒% 将复合物 连接到病毒后!病毒侵入靶细胞的 细胞核!这把&

基因 剪刀$才能发挥出真正的功能% 逆转录病毒'

腺病毒和腺相关 病毒,++6-!这三大类病毒!已 经在提供遗传物质的治疗方面进行了广泛的应用% 然而!构建病毒载 体是一个艰苦而且高成本的过程! 并且运用这些病毒载体递送并不能做到万无一失% 的优势很明显!劣势也明显% 它存 在脱靶效应!也可能会切断目标之 外的其他区域!对正常的区域进行 切除时!就会产生很大的损伤% $南京大学现代工程与应用科学学院教授宋玉君说% 研究表明!病毒类载体在系统中存在着固有 缺点!包 括致癌风险!插 入大小限制以及会在人体内产生免疫反应% 例如!逆转录病毒可能造成插入性 突变!导 致癌症发生!向 静脉高剂量注射 ++6 用于基因治疗也会产 生严重毒性% 病毒作为运输载体用于基因工程的安全性还不能完全掌控!因此科学家们提出了几种替代的非病毒递送材料! 包括金纳米颗粒'

黑磷'

金 属有机骨架'

氧 化石墨烯和各种纳米材料% 相比病毒!这些材料在安全性 上有了很大的提升% 但是!基因编 辑的时间和基因编辑的过程!仍然 无法为科学家所控制% 发表在(科 学进展)杂 志上的最新科研成果中! 来自南京大学'

厦门大学和南京工业大学的科研人员开发出一种&