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基 因剪刀$工 具 的新型非病毒载体!可以通过近红 外光控制&

修剪$基因的方式!实现 体内时间和空间上的基因编辑可控!在癌症等重大疾病治疗方面具 有广阔的应用前景% 针对 的脱靶效 应!研发团队经过长达一年半的试 验 !研 发出一种名叫&

上 转换纳米粒子$的 非病毒载体!这 种纳米粒子可以被细胞大量内吞!通过一种 光敏化合物将 锁定 在上转换纳米粒子上% 宋玉君表示.#红外光具有强大的组织穿透性!这为在人体深层 组织中安全'

精准地应用基因编辑 技术提供了可能% $ 实验的触发装置就在于两种光// /近红外光和紫外光% 近红外 光和紫外光具有特殊的性质!前者 可以穿透人体组织到达目标位置! 后者则可以实现切断光敏分子% 暴 露在近红外光下!这些纳米粒子吸 收低能近红外辐射并将其转化为可见的紫外光!能够自动打开纳米 粒子和 $-./ 蛋白之间的 &

锁$!使$-./ 蛋白进入细胞核!从而实现对 靶点基因精准敲除!诱发肿瘤细胞 凋亡% 该团队从基因'

蛋白及细胞等 多个角度对该体系的有效性进行了验证!在对荷瘤小鼠进行治疗的 过程中!团 队发现!只 有近红外光照射实验组的肿瘤得到了有效抑制!且从 1* 天后取下的肿瘤大小来 看!实验组肿瘤远远小于对照组% 该技术为非病毒载体在基因工程上的运用打开了另一扇门% 一 旦未来这项技术能够实现临床!肿瘤尤其是实体瘤就能实现无创治疗!帕 金森症'

糖 尿病等患者也能从这项技术中受益% 病毒载体虽然在临床中广泛使用!但 其安全不确定性'

高 昂的制备及运输费用制约着其在基因工程中的推广前进% 因此!非病毒 载体越来越引起研究者的注意% &

目前!各 种纳米材料的非病毒载体都有科研人员在做!比如可 降解的生物高分子材料!它的前景 是非常大的% $宋玉君介绍% 关于非病毒载体的研究有两个方向!一个是有机材料基因递送 体系!另一个是无机材料基因递送 体系% 在有机材料研究领域中!脂 质体'

聚乙烯亚胺及其衍生物'

阳 离子多肽'

树形分子及其衍生物'

壳聚糖及其衍生物'

聚氨基酯'

环糊精及其衍生物为科学家研究的主要方向% 各类脂质体设计的非病毒脂质纳米粒子易于制备!免疫反应不 剧烈! 而且有更大的有效荷载!因 此已经在临床中被广泛运用!如疫 苗和基因药物递送'

癌症治疗'

肿 瘤影像学等都会使用这种递质% 以聚乙烯亚胺及其衍生物为载体的递送系统也已经运用在多重疾病的临床试验中!包 括卵巢癌'

胰 腺癌'

原 发性腹膜恶性肿瘤'

多 发性骨髓瘤等% 而其他的递质材料的研 究基本没有进入临床阶段% 相比于有机材料!无机材料则 更容易人为控制! 它的尺寸可调! 表面也容易修饰% 金纳米粒'

碳纳 米管'

石 墨烯'

上 转换纳米粒等材料均有广泛研究!主流的递送方式 包括将负电基因与正电无机纳米粒形成复合物'

将基因以响应性共 价键形式连接在纳米粒上或者在无机纳米粒表面修饰两亲性高分子!负电荷基因通过静电作用吸附 在高分子层中% 宋玉君所在团队研 发的光操纵基因编辑新技术还是第一次% 目前!无机递送材料的研究还 停留在实验室阶段!临床阶段的试 验尚未批准!关于它对机体的影响 还没有确切的定论% &