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登记号 CTR20181832 试验状态 进行中 申办者联系人 胡辉恒 首次公示信息日期 2018-10-16 申办者名称 同路生物制药有限公司/TONROL BIO-PHARMACEUTICAL CO.

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一、题目和背景信息 登记号 CTR20181832 适应症 乙型血友病 试验通俗题目 人凝血酶原复合物临床试验 试验专业题目 单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血酶原复合物治疗 乙型血友病的有效性和安全性 试验方案编号 LXC1805TLPCC;

第1.0 版 受理号 CYSB1800008 药物名称 人凝血酶原复合物 药物类型 生物制品

二、申办者信息 申办者名称 同路生物制药有限公司/TONROL BIO-PHARMACEUTICAL CO.,LIMITED 联系人姓名 胡辉恒 联系人电话

13856052261 联系人 Email [email protected] 联系人邮政地址 合肥市高新区燕 子河路

376 号 联系人邮编

230088 经费来源 完全自筹

三、临床试验信息

1、试验目的 通过多中心临床试验,评价人凝血酶原复合物治疗乙型血友病的安全性与有效 性.

2、试验设计 试验分类 安全性和有效性 试验分期 III 期 设计类型 单臂试验 随机化 非随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验

3、受试者信息 年龄

12 岁至

65 岁 性别 男+女 健康受试者 无 入选标准 1.12 岁≤年龄≤65 岁2.临床确诊为乙型血友病,伴有出血的临床表现(包括但不限于 肿胀、疼痛、关节活动受限等各种表现) 3.所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后

3 个月内采取有效的避孕措施 4.成年受试者自愿签署知情同意书,未成年受试者经其法定监护 人同意并自愿签署知情同意书 排除标准 1.对人凝血酶原复合物制剂和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐 受治疗的患者 2. 未接受过含凝血因子Ⅸ的制剂或血液制品进行替代治疗的患者 3. 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者 4. 癌症患者或预计生存期限小于

3 个月的患者 5. 既往有脑卒中病史且需要治疗的患者(脑出血、脑血栓) 6. 有静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史 的患者;

已明确有血栓形成风险的患者 7. 有严重的伴随疾病,如心脑血管疾病(包括不稳定型心绞痛、 恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全

3 级以上等)、严重 的肝肾疾病;

以及研究者认为不适宜的患者 8. 研究期间需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者 9. 入组前

3 个月内施行过大手术的患者以及计划在研究期间进行 中、大型手术的患者 10. 经研究者判断,出血症状严重并危及生命的患者 11. 受试者曾经出现凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期凝血因子 Ⅸ抑制物检测结果为阳性(定义为大于实验室正常值上限,一般 Bethesda 法≥0.6 BU/ml) 12. 筛选期感染性标志物乙肝表面抗原阳性、丙肝 HCV 抗体阳性、 HIV 抗体阳性、梅毒抗体阳性 13. 受试者入组前

7 天内使用过含凝血因子 IX 的制剂(如重组人 凝血因子 IX 或人凝血酶原复合物) 14. 入组前

3 个月内输注全血、 红细胞、 血小板的患者以及计划研 究期间输注全血、红细胞、血小板的患者 15. 入组前

30 天内参加过其他药物临床试验的受试者 16. 有明显的精神障碍、 未控制的癫痫患者;

无行为能力或认知能 力者;

嗜酒、吸毒者;

孕妇或处于哺乳期的妇女 17. 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者, 包括无法或不 愿意遵守试验方案的要求者 目标入组人数 国内试验

30 人 实际入组人数 登记人暂未填写该信息

4、试验分组 试验药 序号 名称 用法 1. 人凝血酶原复合物 注射液;

规格每瓶含人凝血因子Ⅸ 效价为 300IU,同时含人凝血因子 Ⅱ、Ⅶ、Ⅹ效价分别为:400IU、 200IU、400IU;

静脉注射(IV), 按需输注,剂量参照方案推荐剂量. 用药时程:90 天内,按需给药. 2. 人凝血酶原复合物 注射液;

规格每瓶含人凝血因子Ⅸ 效价为 300IU,同时含人凝血因子 Ⅱ、Ⅶ、Ⅹ效价分别为:400IU、 200IU、400IU;

静脉注射(IV), 按需输注,剂量参照方案推荐剂量. 用药时程:90 天内,按需给药. 3. 人凝血酶原复合物 注射液;

规格每瓶含人凝血因子Ⅸ 效价为 300IU,同时含人凝血因子 Ⅱ、Ⅶ、Ⅹ效价分别为:400IU、 200IU、400IU;

静脉注射(IV), 按需输注,剂量参照方案推荐剂量. 用药时程:90 天内,按需给药. 对照药 序号 名称 用法 1. 无无

5、终点指标 主要终点指标 及评价时间 序号指标 评价时间 终点指标选择

1 FIX 活性的回收率. 输注结束后

30 分钟 有效性指标 次要终点指标 及评价时间 序号指标 评价时间 终点指标选择

1 观察输注后

24 小时内出 血症状和体征改善情况. 输注后

24 小时 有效性指标

2 通过收集首次输注前后的 凝血因子Ⅱ/Ⅶ/Ⅸ/Ⅹ四 种因子的活性值,比较输 注前后的变化情况. 输注结束后

30 分钟 有效性指标

6、数据安全监 察委员会(DMC) 无

7、为受试者购 买试验伤害保 险有

四、第一例受试者入组日期 登记人暂未填写该信息

五、试验终止日期 登记人暂未填写该信息

六、研究者信息

1、主要研究者信息 姓名 张磊,医学博士 职称 主任医师 电话

13502118379 Email [email protected] n 邮政地址 天津市和平区南京路

288 号E座3层邮编

300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院

2、各参加机构信息 序号 机构名称 主要研究者 国家 省(州) 城市

1 中国医学 科学院血 液病医院 张磊,医学博士 中国 天津 天津

2 苏州大学 附属第一 医院 余自强,医学博士 中国 江苏 苏州

3 济南市中 心医院 陈昀,医学博士 中国 山东 济南

4 河南省人 民医院 雷平冲,医学博士 中国 河南 郑州

5 日照市人 民医院 杨恩芹,医学硕士 中国 山东 日照

七、伦理委员会信息 序号 名称 审查结论 审查日期

1 中国医学科学院血液病医院伦理 委员会 同意 2018-09-28

八、试验状态 进行中 (尚未招募) ........