PDF《Genscript Biotech Corporation》

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Genscript Biotech Corporation 金斯瑞生物科技股份有限公司*(於开曼群岛注册成立的有限公司) (股份代号:1548) 自愿性公告 研究与发展的更新资料 及 澄清公告 兹提述金斯瑞生物科技股份有限公司 ( 「本公司」 ,连同其附属公司统称 「本集团」 ) 於2016年10月28日、2017年5月14日、2017年6月6日、2017年9月19日、2018年11 月1日就中国四家三甲医院对嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法产品LCAR-B38M进行 研究者发起的临床研究得出的研究与发展结果做出的自愿性公告.该临床研究得 到南京传奇生物科技有限公司 ( 「南京传奇」 ) 的支持,截至本公告日期,南京传奇 为本公司的一家控股子公司. 西安交大二附院汇报了由南京传奇支持的研究者发起的单臂、开放式1期临床研究 的最新数,评估新型嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法LCAR-B38M对复发难 治性多发性骨髓瘤晚期患者的疗效.最新成果显示靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法具有深入持久的疗效、可控且可耐受的安全性,受试患者此前已 接受过的治疗的中位线数为3.2018年美国血液学会(ASH)年会的大会发言对此研 究发现做出陈述. 在该研究者发起的试验中,临床中心西安交大二附院是患者招募入组的主要负责 方(57人) .参与研究的其他三个试点上海瑞金医院、上海长徵医院和江苏省人民 医院共招募了17名患者.此三处试点的数善淞俅惭芯空咭院罅硇蟹⒉. 2018年ASH年会公布了研究的最新成果,57名多发性骨髓瘤晚期患者接受了 LCAR-B38M CAR-T细胞疗法.患者中位年龄为54岁 (围27-72岁) ,这些患者 此前接受过的治疗的中位线数为3 (围1-9) ,74%的患者入组时为Durie-Salmon 分期III期.根芯糠⑾,总缓解率为88% (95%置信区间,76-95).74%的患者 达到了完全缓解(CR) (95%置信区间,60-85) ;

4%的患者达到了很好的部分缓解 (VGPR),11%的患者达到了部分缓解(PR).特别指出的是,42名达到完全缓解的 患者中,骨髓流式细胞检测显示,39名患者(68%)的微小残留病灶(MRD)

2 呈阴性.中位缓解持续时间(DOR)为16个月 (95%置信区间:12-未达到NR) , 所有收治病人的中位无进展生存期(PFS)为15个月.达到完全缓解的患者的中位无 进展生存期为24个月. 最常见的不良事件为发热(91%)、细胞因子释放综合徵(CRS)(90%)以及血小板减 少(49%)和白细胞减少(47%).65%的患者报告了3/4级不良事件,最常见的是白细 胞减少(30%)、血小板减少(23%)和谷草转氨酶升高(21%).大部分细胞因子释放 综合徵为轻度,包括1级(47%)、2级(35%)和3级(7%).细胞因子释放综合徵发生 的中位时间为第9天 (围1-19天) ,中位持续时间为9天 (围:3-57天) .1名患 者显示了神经毒性,包括1级失语症、情绪激动及类癫痫症状.17名患者在研究期 间或随访期间死亡.死亡原因为疾病进展 (PD,14人) 、疾病进展后自杀 (1人) 、 食道炎 (1人) 以及肺栓塞和急性冠脉综合徵 (1人) . 2017年12月22日,(i)本公司的非全资子公司美国传奇生物科技有限公司 ( 「美国传 奇」 ) ,(ii)本公司的非全资子公司爱尔兰传奇生物科技有限公司 ( 「爱尔兰传奇」 , 与 「美国传奇」合称为 「传奇」 ) ,以及(iii)杨森生物科技有限公司 ( 「杨森」 ) ,达 成合作及许可协议 ( 「协议」 )携手开发及商业化LCAR-B38M,治疗多发性骨髓 瘤.LCAR- B38M是一种靶向两个独特BCMA表位的CAR-T细胞疗法,其与表达 BCMA的细胞结合的化合物具有高度亲和力. 目前,在中国,2期确证性试验已在国家食品药品监督管理局药品审评中心注册, 正计划进一步评估LCAR-B38M对复发难治性多发性骨髓瘤晚期患者的作用. 在全球围,传奇联手杨森正在推进JNJ-68284528的1b-2期临床研究,以评估其 对复发难治性多发性骨髓瘤晚期成年患者的疗效和安全性.在中国,我们的研 究将该新药产品称为LCAR-B38M,在美国和欧洲,我们的研究将该新药产品称 为JNJ-68284528,这两个名称指代的是同一种CAR-T疗法.该研究已获得美国食 品药品监督管理局的新药临床试验批准,目前正处於患者入组阶段,相关信息本 公司已於2018年5月30日公布. 兹提述本公司於2017年9月19日就 (此处定义的) 研究做出的自愿性公告.上海长 徵医院收治患者的死因是细胞因子释放综合徵和溶瘤综合徵.细胞因子释放综合 徵指的是在临床治疗中,抗体或免疫效应细胞 (如:CAR-T细胞) 杀伤靶细胞,导 致靶细胞集中释放多种细胞因子进入血液的一种免疫应答表现.同样,溶瘤综合 徵指的是抗肿瘤治疗在短时间内杀伤大量肿瘤细胞,导致肿瘤细胞集中释放其细 胞内容物进入血液的情况.公司向所有参与研究的医院提供了详细的病例报告, 并实施了恰当的措施避免未来发生类似的事件.