PDF《生物基石墨烯仍需市场检验》

2 月25 日, 欧洲眼病患者收获福音―― ―欧盟 委员会角膜缘干细胞制品 Holoclar 作为角膜移 植的替代疗法可用于治疗角膜烧伤致盲患者. 此前, 美国食品药品管理局 (FDA) 批准脐带 血干细胞制品 Hemacord 用于儿童和成人异基因 造血干细胞移植;

韩国食药监局批准脐带血间充 质干细胞药物 Cartistem 用于植入治疗关节软骨 缺损;

加拿大卫生部批准人骨髓间充质干细胞药 物Prochymal 用于治疗儿童移植物抗宿主病.目前,国际上已有

20 多个干细胞制品分别进入 I、 II、 III 期临床研究,共计

9 个干细胞产品获准临 床应用.

1 月6日, 国家

973 和

863 等计划推动的 成体干细胞救治放射损伤 新技术的建立与应 用 获国家科技进步奖一等奖. 几乎同一时间, 该 团队研发的 人脐带间充质干细胞注射液 新药 注册申请却被拒绝.

3 月16 日中源协和发布公告称,其下属企 业和泽生物开发的 脐带间充质干细胞抗肝纤维 化注射液 新药注册申请未获批准;

其参股的北 科生物同期申报的 注射用人脐带间充质干细 胞 新药申请也未获批准. 至此,国家药品审评中心自

2004 年以来共 受理的

10 项干细胞新药注册申请已全部被清 零, 干细胞药物开发被迫回到原点.

3 月26 日,中共中央出台创新驱动发展战 略意见, 吹响了 中国创造 的冲锋号. 然而, 春天 里有时迎来的却是寒流.新药受理遭清零, 临床 应用无出口, 作为战略性新兴产业典型代表的干 细胞技术坠入了技术开发与产业转化之间的死 亡之谷. 鸡 与 鸭 对话 国际上一个新药开发需要在药品质量管理 体系指导下, 经过一系列药学评价、 临床前评价、 临床评价等程序, 只有积累足够的数据资料证明 其安全性、 有效性、 质量可控性以及医学伦理上 均通过专业评估后, 有充分的证据表明干细胞药 物治疗优于既有的疗法, 方可应用于临床. 但目前我国干细胞新药受理审评过程犹如 鸡与鸭对话, 遭遇彼此听不懂对方语言的尴尬. 一方面, 干细胞药物开发者无知者无畏、 急 功近利, 试图将不成熟的实验室技术推向临床, 碰得鼻青脸肿后一味地责怪 审评官不懂细胞 政策不到位 和 政府不作为 等, 却不反思自 身问题, 死到临头也没弄明白 药 到底是个什 么东西. 另一方面, 新药审评机构紧紧守住 《药品注 册管理法》 的审批制的责任底线, 对 细胞学家 的各种 忽悠 充耳不闻, 手持 化学药物 生物 制品 标准生搬硬套, 与仿制药时代形成的评审 套路风马牛不相及的细胞制品命运可想而知. 只 需一条 不能满足药物安全性要求 的罪名足以 将干细胞新药统统打入冷宫. 药品质量讲究均一性和稳定性,而干细胞 制品的异质性、动态性从根本上挑战了药物的 定义. 干细胞定义不清, 作用机理不明;

体外操作 过程中其遗传稳定性与生物学特性会发生显著 改变, 并且引入多种难以去除的外源因子;

缺乏 具有量效关系的生物学效力评价指标;

体内过程 中细胞归巢、 定植、 分化与转归缺乏有效的示踪 手段;

干细胞制剂制备、 贮存、 传输与回输过程中 存在多种不确定性因素. 在缺乏系统的工程化、标准化开发前提下, 细胞制品无法满足药物的质量可控性要求, 更无 从通过药物基本的安全性与有效性评价. 政府错位、 科学家越位、 工程师缺位 在我国科技体制中科学与技术不分, 在行政 体制中审批与监管责任不明, 技术向产业转化过 程中形成了政府错位、 科学家越位以及工程师缺 位的局面. 我国干细胞技术发展规划、 计划以及重大创 新专项的立项和评价过程中, 科学家占据了决策 的完全主导地位, 缺少来自产业界的声音, 这........