PDF《药源快讯》

1 药源快讯 YAO YUAN PHARMA &

BIOTECH WEEKLY www.

yypharm.cn Published by YAO YUAN www.yypharm.cn Volume 2, Issue No.

8 August

2014 本期主要目录 药源专栏 谈新药研发的市场大气候和企业微环境

(四) 假如有一个亿我会做什么

2 谈新药研发

6 ? 罗宾威廉姆斯之死和抑郁症的药物研发

6 ? 宁缺毋滥还是广种薄收

6 ? 千军易得,一将难寻:今日要闻简析

7 ? 扑热息痛的故事是否否定了现代研发模式?

7 ? 靶点和先导物功能哪个对药物研发更重要?

8 ? 为什么MET是一个不错的抗癌分子靶点?

8 ? 热休克蛋白(HSP)90抑制剂的研究方向

9 ? 未来世界:合成机器人?

9 临床快讯

10 ? 安进蛋白酶体抑制剂Kyprolis三 期临床错过一级终点,但 依然有望上市

10 ? FDA批准全新机理抗 失 眠药Belsomra,华尔 街昏昏欲睡

10 ? 美国FDA批准又一 个新抗 生素Orbactiv(奥利 万星),治疗成人的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染

10 ………………… 临床快讯

16 ? 酒好也怕巷子深:Mannkind傍 上赛诺菲共 同 销售 吸入胰岛素Afrezza

16 ? CNBC创新企业50名,个别制药企业上榜

16 2 谈新药研发的市场大气候和企业微环境

(四) 假如有一个亿我会做什么 假如有一个亿我会做什么 显然是一个伪命题.首先我没 有一个亿,而且我们在前几期《药源快讯》中一直试图解释,一 个企业的成功和市场大气候以及企业的微环境息息相关.也就是 说一个企业的成功不仅要在合适的时间从事正确的业务,也要充 分利用团队的研究成果、经验和资源.这里只能以我个人的经历 和资源为基础进行一些假设,而且我从没有学过管理,所以这些 草根想法对专业投资人来说可能不值一晒! 下面是我投资的一些基本理念:

1、一个亿是我的全部身家(不是拿来玩玩的),要求在可能情 况下获得最高且最保险的回报.

2、回报周期不超过5年.

3、在从事20年的新药研发以后终于觉悟到,必须尽可能从事下 游也就是接近钱或直接能产生钱―产品的项目.当然,最下游项 目的是玩股票,不过这不是我的强项.我说的 做什么 不包括 炒股.

4、钓鱼应多看看鱼多的池塘,但这些池塘边上垂钓的人相对也 更多,竞争也更激烈.

5、风险分配大概比例是50%保底,50%允许投资风险系数较高的 项目.

6、制药工业将继续分化,商业投资必须选择自己擅长的模式和 疾病领域.记住,那些似懂非懂、莫测高深的领域常常是 雷区 .

(一) 投资领域:医药工业依然是首选 我们在上一篇详细讨论过,自2006年以来中国医药市场持续 保持高速增长,包括小分子化学药和生物制剂在内的七大类医疗 用品的销售额总和在2011年之前的复合年增长率高达25%.即使 自2012年以后增长放缓,年增长率和前一年同期相比也高达 20.27%和17.91%.销售利润率在2011年之前的平均增幅高达 36.7%.2011年及2012年也分别增长了20.55%和17.04%.8月7日 国家卫生计生委也指出,近5年来我国医药工业产值的平均增幅 为20.1%,居全国工业之首.这样的持续大幅度增长可能主要是 由于经济发展后药品消费人群的扩大.虽然人口老龄化会维持甚 至继续扩大药品市场,但随着人民生活水平的进一步提高,高端 药品市场的产出才是以后药品市场增长的主要驱动力.随着恒 瑞、华海等一批创新型制药企业的出现,代表中国医药工业转 型、升级取得初步成功,为进一步的新药开发奠定基础.中科院 上海药物所等8家药物安全评价技术平台获得国际经合组织等国 际认证.国家化合物样本库存总量达到173万个,这些基本设施 也为新药开发提供了技术支持.尤其是国家对医药工业的持续投 入进一步巩固医药工业发展的良性循环.除此之外,中国已经是 世界第二大经济体,医疗健康产业总值达到900亿美元.但是我 国的医疗健康支出只占国民生产总值的5%,低于发达国家的15% 水平,所以中国医疗市场在未来依然有持续增长的空间.中国有 望成为和欧美、日本一样成为首创和高附加值新药的一个主要市 场.正因为此,在过去一年里PE/VC对医疗健康业的投资热情进 一步高涨,2013年共投资了210家医疗健康企业,投资总额达 19.9亿美元,为近5年新高.医疗健康和移动互联网是当下投资 界的两大热点. 那么下一个问题投资医药工业的哪一个板块呢?创新药开发 无疑是未来医药工业发展的原动力.但是投资医药行业1亿元只 能算是小本经营,不可能胸怀大志以发展医药工业为己任,在获 得第一桶金之前还是以回报作为投资的主要目标.然而很多人对 投资新药开发回报的看法不一,绝大多数业界同行同意投资新药 研发的回报在过去十年有直线下滑的趋势.赛诺菲的研发总监粗 略估计新药研发的平均回报是1块钱进去,7毛5出来,也就是说 投资新药开发总体上是一个赔本的买卖.当然新药开发对赛诺 菲、阿斯利康来说是亏本的,并不是表明象基因泰克、吉利德科 学、塞尔基因等其它企业也是如此.相反,这些明星药企能持续 地抛出象Kadcyla、Sovaldi、Abraxane这样的 重磅炸弹 ,通 过开发优质的新药产品获得高额商业回报.当然高回报通常和高 风险并存.因为人类生物系统太复杂,而我们对疾病发生机制的 理解又太肤浅,直接导致发现少数革命性药物的同时常常伴随大 量的失败.所以我们必须根据现有知识,在最大可能的范围内回 避任何有可能回避的风险,把 雷区 留给更具冒险精神的企 业. 另一方面,包括美国在内的许多国家的医疗支出可能已经达 到最高容量,政府、保险公司和社会保障机构等支付部门已经不 堪重负,无法承受更多支出.也就是说医药工业的总值可能在今 后较长的一段时间内保持恒定,甚至萎缩,但市场份额会进一步 分化、再分配.那些象吉利德科学Sovaldi一样的优质产品将获 得市场的定价权,占有绝对市场份额.比如三年前一度被评为最 成功上市的同类产品Vertex的Incivek已经变成昨日黄花,从上 市伊始迅速成为10亿美元的重磅炸弹跌到今年上半年的销售额只 有区区1320万美元.Vertex在8月11宣布停止生产和销售 Incivek.也就是说将来社会有限的医疗预算会进一步被那些真 正有价值的药品所瓜分.而一些价值平庸的 鸡肋药品 即使能 上市,也会被逐渐淘汰.高品质/高药价的支付模式加上医疗花 费总量相对恒定的现实,进一步要求新药开发的创新性.所以一 个药企要想不被整个制药工业抛弃,必须在一定程度上持续参与 新药,尤其是革命性药物的研发. 第三个问题就是如何降低参与革命性新药研发的风险.我们 之前已经探讨过,颠覆性产品必须和现在所有的治疗手段都非常 不同,不仅这个作用机理没有上市产品、这条生物调控通路也没 有任何一个调控蛋白有上市药物,甚至整个治疗理念都应该是新 颖的.反过来就是说不具备这些革命性产品具体特征的新药开发 同样不值得冒相应的风险,这样在一定程度上剔除了革命性产品 开发的一部分风险.另外,因为开发颠覆性药物具有太多不确定 因素,只有巨大的投资通常才能快速扫清所有技术路障,找到审 批途径,大规模向医生和病人推广相关知识,形成新兴市场.现 在的资本市场和大药厂都在全力寻找优质项目,所以无论上市和 收购都可以带来高额回报.作为小投资最初只能希望参与这类产 品的开发,而不是希望独自完成概念性的验证,一口吃了个胖 子. 第四,投资颠覆性药物的开发还要远离 雷区 并避免 饮 药源专栏 www.yypharm.cn