PDF《药源快讯》

3 鸩止渴 .比如美国生物技术公司Targacept在尼古丁受体雷区 挣扎多年,毫无斩获.尽管阿尔兹海默尔药物开发的失败率高达 99.6%,而依然有个别企业受阿尔兹海默尔千亿市场的诱惑而继 续 豪赌 .人们在巨大的潜在回报面前常常失去判断和冷静. 大量假阳性临床前数据也会造成化合物很有前景的假象,或者一 个鸡肋项目经常因为政治上等多重原因常常被一拖再拖、浪费资 源,有损新药开发的整体回报率.所以,承认失败,尤其是便宜 的失败也是另一个增加开发革命性药物成功率,提高研发资本使 用效率的关键因素.

(二) 技术诚可贵,慧眼价更高 前面说过革命性新药的开发存在很多未知因素,所以风险很 大,但这是在目前的支付环境下制药工业必须承担的风险.而且 随着科学的发展和回避风险途径的增加,投资这类新药开发的回 报会持续上升.除此之外,在今后的一定时期内一些已经被临床 验证过的成熟技术还会持续创造价值,投资这类技术的风险显然 要小得多,比如抗体药物偶联物技术,细胞免疫疗法等.但是投 资的技术和现有临床标准相比必须具有明显区分.否则也会沦为 临床上没有多少附加值的 鸡肋 产品. 另外,很多明星药物在显示超人价值的关键实验之前并无显 耀之处,甚至还不如后来临床上的平庸之辈,一些甚至有过险些 被遗弃的历史.比如来自Pharmasset的Sovaldi最初只是一个毫 不起眼的核苷酸前药,无论是体外抗病毒活性还是成药特征都无 过人之处,但其验证性临床实验却一鸣惊人,后来以113亿美元 的高价被吉利德科学收购,即使如此,事实证明这是历史上最成 功的收购之一.来自Calistoga的idelalisib是选择性的PI3K P110-delta抑制剂,本身并不具备抗癌活性,其疗效来自其改........