PDF《10月24-26日|苏州福朋喜来登酒店》

3 9:00-12:00 人源化小鼠模型 分会场主持人 闻丹忆 博士 上海立迪生物技术股份有限公司董事长兼执行总裁 肿瘤免疫(IO)类药物的研发进展开启了用免疫调节手段攻克肿瘤的新纪元.

一系列人源化小鼠模型的建立和应用极大的促进了 IO类药物 的研发. 鼠同源肿瘤模型,人外周血单核细胞(PBMC)重建的人源化小鼠模型在IO类药物的新药申报中得到了广泛应用.而在IO类药物作用 机理研究方面,人们也在尝试用从脐带血分离的CD34 祖细胞构建免疫重建的小鼠模型,尽管这类模型的T 细胞和B细胞的功能不完 整.CRISPR 技术的新发展使得人们可以快速的用基因工程的手段构建一系列免疫检查点人源置换的小鼠嵌合模型 (用人的免疫检查点胞 外结合序列置换小鼠的序列). 此研讨会将会介绍人源化小鼠动物模型在肿瘤免疫类药物研发中的最新进展和应用. 基因编辑的人源化小鼠在药物研发中的应用 沈月雷 博士 董事长兼CEO, 百奥赛图 BIOCYTOGEN? 药物研发的肿瘤免疫模型 程继军 博士 上海立迪生物技术股份有限公司研发副总裁 具有人源化药物靶点的小鼠肿瘤模型用于评价I/O治疗 李其翔 博士 全球科学研究与创新高级副总裁(SRI) 12:00-13:30 午休 星期三 | 10月24日|大会第一天

4 13:30-15:05 开幕式 主旨演讲 RNAi 疗法:全新一类的药物 Muthiah (Mano) MANOHARAN 博士 高级副总裁兼杰出研究科学家Alnylam 制药公司 ? 2018年8月10日美国FDA批准了Alnylam制药公司的全新一类RNAi药物 Patisiran 用于治疗遗传性ATTR型淀粉样变的多 发性神经病变. ? 2018年8月30日Patisiran 作为第一个全新的 RANi 的药物在欧盟批准. RNAi 是1998年发现的,2006年这个发现就获得诺贝尔奖金.今年8月Patisiran 这一新药在两大药监体系中获批的重磅新 闻算是给诺奖委员会最有意义的回应.RNAi在研究中用的很多,但在临床转化上和其它新治疗选择如抗体、ASO、基因疗 法、细胞疗法一样,经历了失败多于成功.RNAi药物最大的技术障碍还不是选择性,而是稳定性、免疫原性、过膜性、大 规模生产等传统药物不怎么常遇到的问题、以及衍生的递送、安全性挑战. 许多大药厂早期曾对RNAi报以巨大希望,但随 着这个新技术在临床不可避免遇到各种坎坷,默沙东、罗氏、诺华等先后退出RNAi,去年葛兰素终止了与Ionis的部分ASO 项目. 为什么美国生物技术公司Alnylam 可以在历时16年的坚持不懈的努力之后, 突破RNAi药物的冰河包围,在这新治疗研究领 域上为病患带来了治疗春天的希望?Alnylam 的官网有一段话: 对于那些说 不可能的,不切实际的,不现实的 的人, 我们说:接受挑战! Muthiah(Mano)Manoharan博士是美国马萨诸塞州剑桥市Alnylam制药公司的高级副总裁兼杰出研究科学家. Manoharan博士于2003年加入Alnylam.他在Alnylam建立了化学小组,并首创了基于RNA干扰的人类疗法. Manoharan博士作为寡核苷酸化学修饰,结合化学以及递送平台(脂质纳米粒子,聚合物缀合物和复合物形成策略)等领 域的世界领先化学家,拥有杰出的职业生涯. Manoharan博士的研究小组发现并证明了GalNAc偶联寡核苷酸在人类治疗 方面的应用.他前后共发表了200多种刊物(近3.7万次被引用,h-index 85, i10-index 329)和400多篇摘要,同时拥有超 过225项美国专利.在加入Alnylam之前,Manoharan博士是Ionis 制药公司在寡核苷酸疗法领域的知名研究员.由于他的 贡献,他在2007年获得美国化学学会碳水化合物化学分部的M. L. Wolfrom奖.Manoharan博士在北卡罗来纳大学教堂山 分校与Ernest L. Eliel教授共同获得化学博士学位,并与John A. Gerlt教授在耶鲁大学和马里兰大学进行博士后研究. 星期三 | 10月24日|大会第一天