PDF《超说明书用药》

超说明书用药 超药品说明书用药药物经济学评价专家共识 超药品说明书用药(以下简称 超说明书用 药 ) 又称 药品说明书外用法 、 药品未注册用法 , 是指药品使用的适应证、给药方法或剂量不在药品 监督管理部门批准的说明书之内的用法.

具体包括 给药剂量、适应人群、适应证或给药途径等与药品 说明书不同的用法. 根据国内外调查报道,临床上超说明书用药较 普遍存在. 我国政府部门先后制订了 《药品管理法》 、 《医疗机构药事管理规定》 、 《处方管理办法》 和 《药 品不良反应报告和监测管理办法》等多部规范药品 使用的法规,但并没有关于超说明书用药的法律法 规. 广东省药学会 (以下简称本会) 从2010 年至今 印发了四份超说明书用药专家共识,明确提出了超 说明书用药的五大原则: 1. 在影响患者生活质量或危及生命的情况下, 无合理的可替代药品;

2. 用药目的不是试验研究;

3. 有合理的医学实践证据;

4. 经医院药事管理与药物治疗学委员会 (或药 事管理委员会)及伦理委员会批准;

5.保护患者的知情权. 这些共识在一定程度上指导了临床用药,标志 着我国专业学会在该方面的大胆探索尝试,不但在 全国起到了引领作用,也得到国际同行的高度认可 和关注. 超说明书用药的 不可替代性 除指安全性、有 效性不可替代外,经济上的不可替代性也是超说明 书用药的主要原因之一.即超说明书用药除对其进 行安全性、有效性评价外,还应包括药物经济学评 价.超说明书用药药物经济学评价是通过成本效果 分析法(Cost Effectiveness Analysis,CEA) 、成本 效用分析法(Cost Utility Analysis,CUA) 、成本效 益分析法(Cost Benefit Analysis,CBA)以及模型 模拟法 (Modeling Simulation, MS) , 如构建 Markov 模型、离散事件模型(Discrete Event Simulation, DES)等药物经济学与卫生技术评估的常规方法, 比较超说明书用药治疗方案的成本投入与临床产出 变化及患者偏好改善等来评估该方案短期、长期的 临床产出和经济性. 超说明书用药经济学评价的必要性体现在以下

2016 年10 月 一附院药讯 第7卷第

5 期 几方面:1.该方法作为比较效果研究(Comparative Effectiveness Research,CER)的一部分,是证据产 生过程的重要组成部分;

2.临床合理用药的三大原 则包括安全性、有效性和经济性,其中经济性也是 衡量所有治疗方案是否合理的重要指标.另外,超 说明书用药可能没有经过严格的药物临床试验,其 风险须充分预估,经济学评价应包括因此可能产生 的额外费用;

3.在有限的医疗卫生资源与日益增长 的医疗卫生需求冲突加剧的今天,政策制定者、医 疗服务购买者、医保基金管理及经办方如何高效利 用、合理配置卫生资源,事关国计民生.有研究报 道某医疗机构肿瘤治疗领域超说明书用药的医疗费 用激增,其原因就是缺乏引入药物经济学方法对超 说明书用药方案的经济性进行评价,部分费用昂贵 的药物被扩大适应证滥用, 而一些经典廉价的老药、 好药却被冷落,或者一些相对廉价的有效方案存在 超说明书用药的法律风险. 有国家将贝伐单抗治疗新生血管黄斑变性 (AMD)纳入医保报销目录,正是基于其经济学的 优势.2011 年,Group CR 等发表在 NEJM 的研究 结果证实贝伐单抗超说明书用药与雷珠单抗说明书 内治疗 AMD 的临床疗效没有显著性差异. Stein JD 等的经济学评价结果也显示贝伐单抗治疗 AMD 比 雷珠单抗具有显著的经济学获益. 本共识基于药物经济学基本理论及方法学, 在 综合共识专家的经验和意见的基础上,达成以下共 识: 1. 在某些情况下,通过全面的有效性、安全性 和经济性评价,超说明书用药可能比说明书内用药 更符合患者利益;