PDF《EMA 授予优先审评认定,走向欧美的原创创新药》

2017 2018 2019E 2020E 2021E 营业收入(百万美元)

153 231

297 365

450 (+/-%) 33.0% 51.3% 28.4% 23.0% 23.1% 归母净利润(百万美元)

26 21

23 27

33 (+/-%) -0.2% -18.8% 9.9% 17.4% 18.8% 每股收益(美元) 0.01 0.01 0.01 0.01 0.02 市盈率(PE) 136.8 168.7 153.6 130.9 110.2 资料来源:Wind、国信证券经济研究所预测 注:摊薄每股收益按最新总股本计算 请务必阅读正文之后的免责条款部分 全球视野 本土智慧 Page

3 ? 快速通道(Fast Track) :促进治疗重大疾病或未满足临床需求的药物开发 快速通道主要是加快治疗重大疾病或未满足临床需求的药物开发. 重大疾病 是指疾病的存在会影响到患者的生存、日 常功能,如果未治疗可能会导致更严重的疾病,如艾滋病、阿尔茨海默病、心衰、癌症、癫痫、抑郁症和糖尿病等;

未 满足临床需求的药物 是指能提供一个目前未有的治疗方案或更好的治疗方案. 药企可于药物研发的任何阶段提出申请, FDA 会基于申请内容于

60 天内回复是否获得认证. 如果获得快速通道认证,研发中的药物可享有多项权利: 1)与FDA 更多会议交流的机会,以讨论药物研发方案和保证收集合适的可支持药物上市的数据;

2)收到更多 FDA 关于临床实验设计和生物标记物的使用的书面文件;

3)FDA 滚动式审评的资格(药企申请 BLA 或NDA 时可以提交已完成的文件供 FDA 审查,而不是必须提交完整的申请 文件) . ? 加速批准(Accelerated Approval) :针对临床空白新药,使用替代终点获批 FDA 的加速审批始于

1992 年,在2012 年《美国食品和药物管理局安全及创新法案》中进行修订,将采用替代终点 (surrogate endpoint)的 加速批准(Accelerated Approval) 模式在法律中确定下来,并要求加速审批上市的药品需 开展上市后临床研究,继续验证药品的临床效果.使用替代终点(surrogate endpoint)或中间终点(intermediate clinical endpoint)主要用来加速重大疾病、临床需求未满足的药物的批准. 临床终点( (clinical endpoints)是最可靠的终点指标,直接衡量患者关键指标的改变,即患者的感觉或功能是否改善, 或生存期是否延长.当临床终点需要较长时间研究,或者替代终点指标改善反映的临床效益被广泛接受时,可用替代终 点预测临床效果.例如,替代终点(如胆固醇水平降低、血压降低/肿瘤面积缩小)本身不是临床终点,但是能够反映临 床结果的改善(心脏疾病发作几率减少/肿瘤得到控制) . ? 优先审评(Priority Review) :申请受理后

6 个月完成审评,将评审周期缩短

4 个月 为提高药品审评时间,FDA 在1992 年创建了标准审评(Standard Review)和优先审评(Priority Review) .其中,标 准审评周期约为

10 个月,优先审评周期约为

6 个月,将审评时间缩短

4 个月. 获得优先审评认证的药物通常遵从以下标准: 1)在治疗、预防或诊断上增加有效性(Evidence of increased effectiveness in treatment, prevention, ordiagnosis of condition) ;

2) 能消除或显著降低使用药物造成的的副作用 (Elimination or substantial reduction of a treatment-limiting drugreaction) ;

3)提高患者依从性,可改善严重后果(Documented enhancement of patient compliance that is expected tolead to an improvement in serious outcomes) ;

4)对新亚群患者的安全性和有效性的证据(Evidence of safety and effectiveness in a new subpopulation) . ? 突破性疗法(Breakthrough Therapy) :较现有疗法有显著改善的新药 FDA 于2012 年7月创建突破性疗法(Breakthrough Therapy) ,源自于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》 ,目 的是加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药,是继快速通道、加速审批、优先审评以后美国 FDA 的又一个 新药审评通道.突破性疗法的认证需要在早期临床研发阶段就表现出相对于目前疗法的创新性和突破性.获得突破性疗 法认证的药物在临床一期阶段就能得到包括 FDA 高层官员在内的更加密切的指导,且享有快速通道药物的所有特权. 请务必阅读正文之后的免责条款部分 全球视野 本土智慧 Page