PDF《EMA 授予优先审评认定,走向欧美的原创创新药》

4 ? 孤儿药(Orphan Drug) :享有多项政策优惠 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品.根据世界卫生组织(WHO)给出的定义,罕见病指的是患病人数占总 人口 0.65‰-1‰的疾病,常见的有白血病、血友病、苯丙酮尿症、白化病、成骨不全症、戈谢病等.虽然不同国家对罕 见病的认定标准存在一定差异,我国也尚无明确的定义,但世界上已经确诊的罕见病已有近

7000 种,并且其中有 80% 都是遗传性疾病. 美国 FDA 孤儿药资格(Orphan Drug Designation)源自

1983 年颁布的《孤儿药法案》 (Orphan Drug Act,ODA) ,是 美国国会基于保障在美国患病人数低于

20 万的疾病患者有药可医而提出的鼓励措施.如果患者人群不超过

20 万或者超 过20 万但预计不会收回研发和销售治疗药物的成本的疾病,药企就可以申请孤儿药资格认定. 美国孤儿药法案主要包括四个激励措施:1)孤儿药上市后将获得

7 年的市场独占期,7 年之内禁止 FDA 再次批准治疗 相同疾病的相同孤儿药的上市申请,且不受专利权影响.2)税收减免,该纳税年度的临床试验费用的 50%可抵该年度 税收;

3)孤儿药公司可获得一定的补助和研究基金;

4)可就孤儿药的研究和临床方案的设计向 FDA 寻求帮助.围绕孤 儿药法案,美国和欧盟陆续建立更完........